"Prostesi molecolari" per la retina danneggiata: creano farmaci attivati dalla luce che ripristinano la vista nei topi ciechi

I ricercatori hanno restaurato con successo la visione funzionale in topi ciechi introducendo questi composti nei loro occhi, offrendo speranza per il trattamento di condizioni come la degenerazione maculare legata all'età e la retinite pigmentosa. La ricerca, pubblicata questo mercoledì sul Journal of the American Chemical Society, è stata guidata da un consorzio che include l'Institute of Bioengineering of Catalonia (IBEC). Il team ha sviluppato una famiglia di piccole molecole sensibili alla luce chiamate prosthe6, che funzionano come fotorecettori artificiali. Queste molecole si legano direttamente a una proteina chiamata mGlu6 che si trova sulla superficie delle cellule bipolari della retina, cellule che normalmente ricevono segnali dai fotorecettori.

Quando la luce ordinaria entra nell'occhio, le molecole prosthe6 cambiano forma istantaneamente, attivando la proteina mGlu6 e innescando così il processo di trasmissione del segnale visivo. In una retina sana, la luce viene catturata dalle cellule fotorecettori, che inviano segnali attraverso una complessa rete neurale al cervello. Tuttavia, nei pazienti che soffrono di degenerazione retinica, queste cellule fotorecettori muoiono irreversibilmente. Mentre il resto del circuito retinico, comprese le cellule bipolari e le loro proteine associate, rimane intatto e biologicamente attivo, manca l'input necessario dai fotorecettori mancanti. Di conseguenza, il sistema visivo diventa silenzioso, incapace di elaborare la luce in arrivo.

La svolta risiede nella capacità di prosthe6 di imitare il ruolo dei fotorecettori persi. Attaccandosi alla proteina mGlu6, il farmaco sostituisce efficacemente l'input sensoriale mancante, consentendo ai neuroni retinici rimanenti di riprendere la loro normale funzione. Questo metodo non richiede modifiche genetiche o impianti invasivi, rendendolo potenzialmente più accessibile rispetto ai trattamenti attuali come la terapia genica o gli impianti elettronici.

Invece di bypassare i passaggi di elaborazione all'interno della retina, il team ha mirato a riattivarli precisamente nel punto in cui i fotorecettori opererebbero in genere. Questo approccio potrebbe offrire un'alternativa meno dirompente alle terapie esistenti, in particolare per i pazienti la cui condizione comporta la perdita di cellule fotorecettori ma che conservano ancora gran parte della loro struttura retinica. Le implicazioni di questa scoperta si estendono oltre le impostazioni di laboratorio. Con oltre 200 milioni di persone in tutto il mondo colpite da malattie retiniche e costi annuali superiori a 400 miliardi di dollari a causa delle spese sanitarie e della perdita di produttività, c'è un bisogno urgente di opzioni di trattamento efficaci e convenienti.

Il successo di prosthe6 in modelli animali suggerisce che strategie simili potrebbero un giorno essere applicate agli esseri umani, anche se saranno necessari ulteriori studi clinici prima che tali applicazioni possano essere considerate fattibili. Mentre i ricercatori continuano a perfezionare la tecnologia, stanno esplorando modi per ottimizzare la sensibilità e l'efficienza delle molecole di prosthe6. Il lavoro futuro potrebbe concentrarsi sul miglioramento della gamma di lunghezze d'onda della luce a cui i farmaci rispondono, migliorando la loro stabilità all'interno del corpo e garantendo la sicurezza a lungo termine.