Ricostruzione del farmaco Laboratorio svizzero utilizza farmaci antichi contro malattie rare

Un laboratorio universitario svizzero ha riutilizzato con successo farmaci esistenti per trattare una rara malattia genetica che colpisce circa 400 persone in tutto il mondo. La scoperta è stata fatta cinque anni fa da ricercatori guidati da Vladimir Katanev all'Università di Ginevra. Il suo team ha scoperto che i sali di zinco ampiamente disponibili potrebbero potenzialmente gestire la condizione, che è causata da mutazioni in un gene specifico e porta a gravi convulsioni, ritardi nello sviluppo e disturbi del movimento. L'approccio di utilizzare farmaci approvati per nuovi scopi, noto come riutilizzo di farmaci, non è del tutto nuovo. Molti farmaci ben noti sono stati originariamente sviluppati per usi diversi prima di trovare le loro applicazioni attuali.

Ad esempio, i farmaci GLP-1 usati per trattare l'obesità e il sildenafil, comunemente noto come Viagra, sono stati inizialmente testati per altre condizioni. Ora, questa strategia sta guadagnando sempre più attenzione nell'affrontare malattie rare, dove le opzioni di trattamento rimangono scarse. Dei circa 7.000 malattie rare identificate, solo il sei per cento ha approvato trattamenti. Questo divario ha spinto i ricercatori a esplorare metodi alternativi, come il riproponimento dei farmaci, che possono portare a terapie più rapidamente e con meno investimenti rispetto allo sviluppo di farmaci completamente nuovi.

Secondo un rapporto della società di analisi dei dati Evaluate, la percentuale di farmaci candidati che colpiscono malattie rare dovrebbe diminuire dal 30 per cento nel 2027 al 22 per cento nel 2032. "Abbiamo bisogno di altri approcci", ha sottolineato Katanev. "I progressi nella genetica e nell'intelligenza artificiale hanno permesso ai laboratori universitari come Katanev di comprendere meglio le mutazioni responsabili di queste malattie.

Attualmente, stanno lavorando con ricercatori post-dottorato a Ginevra per affrontare sei distinte malattie genetiche. Mentre i sistemi sanitari affrontano crescenti pressioni, iniziative e gruppi di pazienti stanno sempre più sostenendo l'uso di sostanze già approvate per nuove indicazioni mediche. Gli esperti stimano che il 75 per cento dei farmaci esistenti potrebbe essere applicabile ad altre malattie. Tuttavia, le sfide persistono. Anche se un farmaco potrebbe già esistere, ottenere l'approvazione e il rimborso per il suo nuovo uso è tutt'altro che semplice.

I laboratori accademici spesso non hanno le risorse, le competenze normative e l'esperienza di sviluppo clinico necessarie per navigare nel lungo e complesso processo richiesto per portare sul mercato farmaci riutilizzati. Le aziende farmaceutiche in genere evitano di testare e commercializzare farmaci più vecchi a causa di limitati incentivi finanziari. Senza il coinvolgimento dell'industria, le organizzazioni dei pazienti spesso sopportano il costo di questi sforzi. Questi gruppi devono prendere decisioni difficili su come allocare i loro fondi molto limitati. Nonostante questi ostacoli, il lavoro svolto all'Università di Ginevra rappresenta un passo avanti promettente per affrontare l'urgente bisogno di trattamenti per malattie rare.

La collaborazione tra il laboratorio di Katanev e i gruppi di difesa dei pazienti, come l'ASNSD, evidenzia l'importanza dei partenariati nel far progredire la ricerca sulle malattie rare.