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Il padre di un ragazzo con ataxia di Friedreich è devastato dal fatto che l'HSE raccomanda di non finanziare i farmaci
Ireland🏛️ PoliticaCentro11 gg fa

Il padre di un ragazzo con ataxia di Friedreich è devastato dal fatto che l'HSE raccomanda di non finanziare i farmaci

Un padre in Irlanda, Craig Coady, ha espresso profonda delusione dopo che l'HSE Drugs Group ha raccomandato di non rimborsare il farmaco Skyclarys per il trattamento dell'ataxia di Friedreich, una rara malattia neurologica. Il farmaco, approvato negli Stati Uniti nel 2023 e in Europa nel 2024, non è una cura ma può rallentare la progressione della malattia fino al 55%. Il figlio di Coady, Paudie, soffre della condizione e sperava di accedere al farmaco. La raccomandazione sarà esaminata dal senior management dell'HSE, con potenziale di inversione. I sostenitori sostengono che la decisione riflette scelte difficili di allocazione delle risorse, bilanciando l'efficacia del farmaco contro i costi in mezzo a priorità sanitarie concorrenti.

Un padre il cui figlio soffre di ataxia di Friedreich ha espresso profonda delusione dopo che il Health Service Executive (HSE) ha raccomandato di non finanziare un nuovo trattamento approvato per la rara malattia genetica. La raccomandazione arriva nonostante il farmaco sia stato approvato negli Stati Uniti e in Europa nell'ultimo anno.

La raccomandazione dell'HSE Drugs Group sarà ora esaminata da una riunione del senior management team prevista per il 25 agosto. Craig Coady, il cui figlio minore Rory è morto di ataxia di Friedreich lo scorso settembre, ha condiviso la sua angoscia per la decisione. Suo figlio maggiore, Paudie, che ha anche la condizione, aveva sperato di trarre beneficio dal farmaco. Coady ha descritto l'impatto emotivo della notizia su suo figlio, dicendo che la reazione di Paudie è stata devastante.

Michael Barry, direttore clinico del Centro nazionale per la farmacoeconomia, ha spiegato che la raccomandazione del gruppo di farmaci HSE si basava sia su valutazioni economiche che su valutazioni dell'efficacia del farmaco. Ha osservato che il gruppo ha tenuto conto degli input del comitato di revisione della tecnologia per le malattie rare, che includeva le prospettive dei pazienti, dei rappresentanti dei pazienti e degli esperti clinici.

Barry ha sottolineato la complessità del processo decisionale, riconoscendo le sfide affrontate dall'HSE nell'allocazione delle risorse tra i vari trattamenti. Ha menzionato che mentre l'HSE ha rimborsato altri farmaci per malattie rare, la situazione attuale comporta il bilanciamento dell'efficacia di Skyclarys con il suo costo. "C'è un'enorme domanda sull'HSE in relazione alle terapie antitumorali e ad altri farmaci per malattie rare", ha detto Barry.

La responsabilità ricade sul produttore, Biogen, che fissa il prezzo e fornisce le prove necessarie per l'approvazione. Nonostante la raccomandazione, alcune parti interessate rimangono fiduciose che la situazione possa essere risolta. Coady ritiene che ci sia ancora speranza e sta esortando i leader politici ad agire. Nel frattempo, la decisione finale spetta al team di gestione senior HSE, che si riunirà il 25 agosto per rivedere la raccomandazione. L'esito di questa riunione potrebbe influenzare significativamente la disponibilità di Skyclarys per i pazienti in Irlanda, in particolare quelli come Paudie Coady, che potranno beneficiare del trattamento.

La decisione dell'HSE influenzerà probabilmente le future discussioni sul finanziamento di trattamenti per malattie rare simili.

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The Irish Times logoThe Irish TimesIndipendente🔒CentroFattualità 85Obiettività 7511 gg fa
Il padre di un ragazzo con ataxia di Friedreich è devastato dal fatto che l'HSE raccomanda di non finanziare i farmaci

Un padre in Irlanda, Craig Coady, ha espresso profonda delusione dopo che l'HSE Drugs Group ha raccomandato di non rimborsare il farmaco Skyclarys per il trattamento dell'ataxia di Friedreich, una rara malattia neurologica. Il farmaco, approvato negli Stati Uniti nel 2023 e in Europa nel 2024, non è una cura ma può rallentare la progressione della malattia fino al 55%. Il figlio di Coady, Paudie, soffre della condizione e sperava di accedere al farmaco. La raccomandazione sarà esaminata dal senior management dell'HSE, con potenziale di inversione. I sostenitori sostengono che la decisione riflette scelte difficili di allocazione delle risorse, bilanciando l'efficacia del farmaco contro i costi in mezzo a priorità sanitarie concorrenti.

Lettura del bias (Centro): L'articolo presenta la situazione in modo neutrale, precisando sia l'attrazione emotiva della famiglia che le considerazioni economiche e di efficacia dell'HSE.

Perché fattualità (85): The article provides detailed information about the HSE's recommendation against funding Skyclarys for Friedreich’s ataxia, including the approval dates in the US and Europe, the nature of the drug, and quotes from the father of a patient. It aligns with the cross-source consensus regarding the cont

Perché obiettività (75): The article includes emotional quotes from the father of a child with Friedreich’s ataxia, which adds a personal dimension to the story. While informative, this approach leans toward advocacy rather than pure reporting, affecting objectivity.

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