Shanghai, Chine, Une fillette de six ans est décédée après avoir subi une thérapie génique expérimentale, selon des rapports publiés par la télévision publique suisse SRF. L'enfant avait des troubles du développement liés à une mutation génétique rare, que ses parents ont cherché à corriger grâce à un traitement personnalisé développé par un chercheur à Shanghai. Sept jours après le début de la thérapie, la fille a succombé à une réaction immunitaire sévère. Le cas a ensuite été divulgué par les parents de l'enfant, qui ont exprimé leur regret et souhaité avertir d'autres familles de risques similaires.
La fille souffrait de retards de développement affectant la parole et les capacités motrices.Initiellement, les médecins pensaient que l'état s'aggraverait mais n'était pas mortel.Cependant, des analyses plus poussées ont révélé une simple mutation génétique, un changement d'une seule lettre dans la séquence d'ADN.Ce type d'erreur peut théoriquement être corrigé à l'aide d'outils modernes d'édition de gènes.Les parents se sont tournés vers un biochimiste à Shanghai pour concevoir une thérapie génique personnalisée pour leur fille.De tels traitements sont généralement réservés aux patients présentant des conditions mortelles, selon la rédactrice scientifique de la SRF, Katrin Zöfel.
La famille a rendu public l'affaire après avoir consulté Retraction Watch, une organisation dédiée à l'intégrité scientifique. Ils ont contacté Science, une revue scientifique de premier plan, qui a finalement publié l'histoire. Les parents se sont depuis excusés et espèrent empêcher d'autres de subir un sort similaire. Leur décision de divulguer l'information reflète la prise de conscience croissante des dangers potentiels associés à des interventions médicales non prouvées. L'incident souligne l'équilibre complexe entre l'innovation et le risque dans la thérapie génique. Depuis l'avènement de CRISPR et des technologies connexes, de nombreux traitements auparavant inimaginables sont devenus possibles, apparaissant souvent simples en théorie.
Un scientifique impliqué dans l'affaire a déclaré à Science qu'il était motivé par un désir sincère d'aider l'enfant et avait sous-estimé les risques. Malgré les avertissements des études sur les animaux et des questions de sécurité non résolues, ceux-ci ont apparemment été rejetés.
La situation actuelle en Chine reflète certains des mêmes défis, y compris l'avancement technologique rapide et l'optimisme sur les nouvelles frontières médicales. Il y a une croyance prédominante que le progrès s'accompagne de risques inhérents, qui peuvent être acceptés dans le cadre du coût de l'innovation. Les experts suggèrent que le domaine doit procéder avec prudence. Le traitement administré à la jeune fille chinoise visait à la fois les cellules nerveuses dans tout le corps et dans le cerveau, une approche beaucoup plus complexe que les thérapies ciblant des problèmes localisés, tels que la cécité causée par des mutations dans l'œil. Ces derniers traitements ont connu un plus grand succès en raison d'une meilleure compréhension des risques et des résultats.
La voie à suivre requiert une recherche approfondie, de nombreux tests préliminaires et une collaboration internationale stricte dans le cadre de lignes directrices claires. Les thérapies géniques expérimentales devraient initialement se concentrer sur les patients atteints de maladies plus graves et clairement définies, plutôt que sur ceux atteints de maladies plus légères.
La mort de la fillette de six ans nous rappelle à quel point il est dangereux de repousser les limites de la science médicale.
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