Comment les scientifiques de Melbourne se battent pour sauver la vue de Poppy

À l'âge de quelques mois, elle a reçu un diagnostic dévastateur après avoir échoué à son test d'audition de nouveau-né. Des tests génétiques ont confirmé plus tard qu'elle souffrait du syndrome d'Usher, une maladie pouvant entraîner une perte progressive de la vision.

Le syndrome d'Usher est la principale cause de surdité en Australie, affectant environ un enfant sur 6 000. Les personnes atteintes naissent généralement avec une perte auditive et subissent une perte de vision progressive pendant l'adolescence et le début de l'âge adulte. Au Centre de recherche oculaire d'Australie, le professeur Keith Martin et le professeur Guei-Sheung (Rick) Liu développent un traitement connu sous le nom d'EDITRA. Ce traitement cible l'erreur génétique spécifique causant la variante de Poppy du syndrome d'Usher, type 2A. Développé par la nouvelle société dérivée du centre, Adara Bio, EDITRA répond à un défi clé dans le traitement du syndrome d'Usher, les thérapies géniques actuelles ne peuvent pas accommoder la taille des gènes mutés impliqués.

Au lieu de remplacer l'ensemble du gène défectueux, EDITRA modifie les instructions génétiques de la cellule, ciblant spécifiquement l'ARN. Cette approche permet d'administrer le traitement via un seul virus modifié injecté directement dans l'œil. Dans le cadre du prochain forum civique de l'Assemblée de Melbourne, les discussions incluront des stratégies pour maintenir et améliorer la position de Melbourne en tant que leader mondial de la recherche médicale et de l'innovation.

Il a souligné que la concentration d'institutions de recherche médicale, d'universités, d'industries et de startups à Melbourne en faisait une destination compétitive par rapport à des villes comme Boston et Londres. Ces institutions emploient plus de 7500 personnes et contribuent plus de 600 millions de dollars par an à l'économie de l'État, dépassant l'impact économique de l'Open d'Australie et du Grand Prix. Malgré ces réalisations, Martin a averti que Victoria fait face à des défis pour maintenir son leadership en biotechnologie sans investissement accru et capacités de fabrication locales.

Sans soutien financier supplémentaire, dix des quatorze instituts de recherche médicale indépendants de l'État pourraient être fermés d'ici 2030.Le financement de ces instituts provient de subventions fédérales, de philanthropie, d'entreprises commerciales et de contributions de l'État.Le mois dernier, il a été annoncé que l'Institut de recherche médicale Hudson, vieux de 66 ans, cesserait ses activités indépendantes et réduirait son effectif d'au moins 75 postes.