Un laboratorio universitario suizo ha reutilizado con éxito medicamentos existentes para tratar un trastorno genético raro que afecta a aproximadamente 400 personas en todo el mundo. El descubrimiento fue hecho hace cinco años por investigadores dirigidos por Vladimir Katanev en la Universidad de Ginebra. Su equipo descubrió que las sales de zinc ampliamente disponibles podrían controlar la afección, que es causada por mutaciones en un gen específico y conduce a convulsiones graves, retrasos en el desarrollo y trastornos del movimiento. El enfoque de usar medicamentos aprobados para nuevos fines, conocido como reutilización de medicamentos, no es del todo nuevo.
Por ejemplo, los medicamentos GLP-1 utilizados para tratar la obesidad y el sildenafil, comúnmente conocido como Viagra, se probaron inicialmente para otras afecciones. Ahora, esta estrategia está ganando cada vez más atención en el tratamiento de enfermedades raras, donde las opciones de tratamiento siguen siendo escasas. De las aproximadamente 7,000 enfermedades raras identificadas, solo el seis por ciento han aprobado tratamientos. Esta brecha ha llevado a los investigadores a explorar métodos alternativos, como la reutilización de medicamentos, que pueden conducir a terapias más rápidamente y con menos inversión en comparación con el desarrollo de medicamentos completamente nuevos.
Según un informe de la firma de análisis de datos Evaluate, se prevé que la proporción de fármacos candidatos dirigidos a enfermedades raras disminuya del 30 por ciento en 2027 al 22 por ciento en 2032. "Necesitamos otros enfoques", enfatizó Katanev. "Los avances en genética e inteligencia artificial han permitido a los laboratorios universitarios como Katanev comprender mejor las mutaciones responsables de estas enfermedades.
Actualmente, están trabajando con investigadores postdoctorales en Ginebra para abordar seis trastornos genéticos distintos. A medida que los sistemas de salud enfrentan crecientes presiones, las iniciativas y los grupos de pacientes están abogando cada vez más por el uso de sustancias ya aprobadas para nuevas indicaciones médicas. Los expertos estiman que el 75 por ciento de los medicamentos existentes podrían ser aplicables a otras enfermedades. Sin embargo, persisten los desafíos.
Los laboratorios académicos a menudo carecen de los recursos, la experiencia regulatoria y la experiencia de desarrollo clínico necesarios para navegar el largo y complejo proceso requerido para llevar medicamentos reutilizados al mercado. Las compañías farmacéuticas generalmente evitan probar y comercializar medicamentos más antiguos debido a incentivos financieros limitados. Sin la participación de la industria, las organizaciones de pacientes a menudo soportan el costo de estos esfuerzos. Estos grupos deben tomar decisiones difíciles sobre cómo asignar sus fondos muy limitados. A pesar de estos obstáculos, el trabajo que se está realizando en la Universidad de Ginebra representa un paso adelante prometedor para abordar la necesidad urgente de tratamientos para enfermedades raras.
La colaboración entre el laboratorio de Katanev y los grupos de defensa de los pacientes, como ASNSD, destaca la importancia de las asociaciones para avanzar en la investigación de enfermedades raras. Al aprovechar los conocimientos y tecnologías existentes, los científicos están abriendo nuevas vías para encontrar tratamientos efectivos para los pacientes que actualmente tienen pocas opciones.
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SRF NewsEstatal / públicoCentroVeracidad 85Objetividad 80ayerInvestigadores de la Universidad de Ginebra, dirigidos por Wladimir Katanaew, están reutilizando medicamentos aprobados para tratar enfermedades raras, con éxito en el tratamiento de un trastorno genético que causa convulsiones, retrasos en el desarrollo y trastornos del movimiento. El estudio destaca el creciente interés en el 'reposicionamiento de medicamentos' a medida que las compañías farmacéuticas reducen las inversiones en nuevos tratamientos para enfermedades raras. Con solo el seis por ciento de las enfermedades raras que han aprobado terapias, los científicos están recurriendo a los medicamentos existentes, que se pueden probar de manera más rápida y rentable. El equipo utilizó un cribado de alto rendimiento para analizar más de 3,000 medicamentos aprobados en los Estados Unidos, identificando posibles candidatos para el tratamiento de seis trastornos genéticos. Los avances en genética e inteligencia artificial están permitiendo un descubrimiento y prueba más rápidos de oportunidades de reutilización de medicamentos.
Lectura del sesgo (Centro): El artículo presenta un desarrollo científico sin un marco ideológico manifiesto. Se discute la investigación médica y las tendencias farmacéuticas, centrándose en los aspectos técnicos y logísticos en lugar de en las agendas políticas.
Por qué veracidad (85): The article reports on research conducted by Wladimir Katanaew at the University of Geneva regarding the repurposing of zinc salts for treating a rare genetic disorder. It references prior discoveries and contextualizes the approach within broader pharmaceutical trends. While no primary source is av
Por qué objetividad (80): The article presents the research findings and expert statements neutrally, though it emphasizes the potential of 'Wirkstoff-Neupositionierung' as a solution. There is a slight promotional undertone in highlighting the success of the approach, but overall the tone remains informative and balanced.
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