United StatesEl hijo de tres años de Kris DeVault, Brody, sufre de un trastorno genético raro llamado deficiencia del transportador de creatina, que afecta su función cerebral y muscular. A pesar de la falta de tratamientos aprobados, DeVault está buscando acceso a un medicamento experimental desarrollado por la firma francesa de biotecnología Ceres Brain Therapeutics. Este medicamento, actualmente en etapa temprana de desarrollo y no probado en humanos con la condición de Brody, se está considerando bajo la ley de 'derecho a probar' de Montana, que permite a los pacientes acceder a tratamientos experimentales fuera de los ensayos clínicos tradicionales. Si bien el medicamento mostró promesa en estudios con animales y un ensayo de fase I que involucra a adultos sanos, no se ha probado en individuos con TTC o niños. DeVault cree que esta podría ser la única oportunidad de Brody para mejorar.
Lectura del sesgo (Centro): El artículo presenta una historia personal centrada en la lucha de una familia con una enfermedad rara y su búsqueda de un tratamiento experimental.
