United StatesDer dreijährige Sohn von Kris DeVault, Brody, leidet an einer seltenen genetischen Störung, der Kreatintransportermangel genannt wird, die seine Gehirn- und Muskelfunktion beeinträchtigt. Trotz des Mangels an zugelassenen Behandlungen sucht DeVault Zugang zu einem experimentellen Medikament, das von der französischen Biotechnologiefirma Ceres Brain Therapeutics entwickelt wurde. Dieses Medikament, das sich derzeit in einem frühen Entwicklungsstadium befindet und bei Menschen mit Brodys Zustand nicht getestet wurde, wird nach dem "Right to Try"-Gesetz von Montana in Betracht gezogen, das Patienten Zugang zu experimentellen Behandlungen außerhalb traditioneller klinischer Studien ermöglicht. Während das Medikament in Tierversuchen und einer Phase-I-Studie mit gesunden Erwachsenen vielversprechend war, wurde es nicht an Personen mit CTD oder Kindern getestet. DeVault glaubt, dass dies Brodys einzige Chance auf Verbesserung sein könnte.
Tendenz-Einschätzung (Mitte): Der Artikel präsentiert eine persönliche Geschichte, die sich auf den Kampf einer Familie gegen eine seltene Erkrankung und ihre Suche nach einer experimentellen Behandlung konzentriert.
