STAT+: AstraZeneca in Ionis poročajo o velikem neuspehu preskušanja zdravila za bolezni srca

V pomembnem zadrogu za prizadevanja AstraZenece v srčno-žilnem prostoru je farmacevtski velikan napovedal, da njegovo eksperimentalno zdravilo Wainua ni pokazalo učinkovitosti v ključnem kliničnem preskušanju faze III. Zdravilo je bilo razvito v sodelovanju z Ionis Pharmaceuticals za zdravljenje ATTR-CM, redke, vendar resne oblike bolezni srca, ki jo povzroča kopičenje nenormalnih beljakovin v srčni mišici. To stanje prizadene približno 40.000 ljudi samo v Združenih državah in je pogosto povezano s staranjem ali genetskimi dejavniki.

Zdravilo Wainua je bilo zasnovano tako, da cilja na osnovni vzrok ATTR-CM z zmanjšanjem proizvodnje transtiretina, beljakovine, ki se kopiči v srcih prizadetih posameznikov. Če bi bilo zdravilo uspešno, bi predstavljalo nov pristop k zdravljenju za stanje, ki trenutno nima učinkovitih terapij, razen podporne nege.

Objava je povzročila šok na finančnih trgih, saj je cena delnic AstraZenece v predtrgovskem trgovanju močno padla na ameriškem trgu in skoraj 9% v Londonu. Ionis Pharmaceuticals je tudi doživel strm padec, saj so njegove delnice pred odprtjem trga padle za približno 12%. Ti padeci odražajo zaskrbljenost vlagateljev glede prihodnjih možnosti zdravila in morebitnega vpliva na portfelj AstraZenece, zlasti glede na naraščajočo konkurenco na področju kardiovaskularne terapije.

V zadnjih letih je bilo preizkušenih več drugih zdravil, ki ciljajo na podobne mehanizme, z mešanimi rezultati. Nekateri so bili obetavni v prejšnjih preskušanjih, vendar so se borili za izpolnjevanje končnih točk v večjih študijah.

To vključuje pregled demografije bolnikov, upoštevanje protokolov zdravljenja in izmerjene specifične rezultate. Takšne preiskave so ključne za določitev, ali bi spremembe zdravila ali zasnove preskušanja lahko privedle do boljših rezultatov v prihodnjih študijah. Posledice tega neuspeha preskušanja presegajo neposredne finančne posledice. Za bolnike, ki živijo z ATTR-CM, pomanjkanje učinkovitih možnosti zdravljenja ostaja nujno skrb. Medtem ko se trenutne strategije upravljanja osredotočajo na lajšanje simptomov in upočasnitev napredovanja bolezni, obstaja jasna potreba po terapijah, ki obravnavajo osnovni vzrok stanja.

Neuspeh zdravila Wainua poudarja nujno potrebo po nadaljnjih inovacijah in naložbah na tem področju medicinskih raziskav. AstraZeneca in Ionis bodo v prihodnje verjetno ponovno ocenili svoje strateške prednostne naloge v zvezi z razvojem zdravila Wainua.

Izid teh posvetovanj bo imel pomembne posledice za prihodnjo usmeritev raziskovalnih pobud obeh družb na področju kardiovaskularne medicine.