Šanghaj, Kitajska Šestletnica umre zaradi eksperimentalne genske terapije

Šanghaj, Kitajska, Šestletna deklica je umrla po eksperimentalni genski terapiji, poroča švicarska javna radiotelevizija SRF. Otrok je imel razvojne motnje, povezane z redko gensko mutacijo, ki so jo njeni starši poskušali popraviti s prilagojenim zdravljenjem, ki ga je razvil raziskovalnik v Šanghaju. Sedem dni po začetku terapije je deklica podlegla hudi imunski reakciji.

Deklica je trpela zaradi razvojnih zamud, ki so vplivale na govor in motorične sposobnosti. Sprva so zdravniki verjeli, da se bo stanje poslabšalo, vendar ne bo življenjsko nevarno. Vendar pa je nadaljnja analiza razkrila preprosto gensko mutacijo, spremembo ene črke v zaporedju DNK.

Družina je zadevo objavila po posvetovanju z organizacijo Retraction Watch, ki se zavzema za znanstveno integriteto. Skupaj so prišli do vodilnega znanstvenega časopisa Science, ki je končno objavil zgodbo. Starši so se od takrat opravičili in upajo, da bodo preprečili, da bi se podobna usoda zgodila tudi drugim. Njihova odločitev, da razkrijejo informacije, odraža vse večjo ozaveščenost o morebitnih nevarnostih, povezanih z nepreverjenimi medicinskimi posegi.

Znanstvenik, ki je sodeloval v primeru, je za Science povedal, da ga je poganjala iskrena želja, da bi otroku pomagal, in je podcenjeval tveganja. Kljub opozorilom iz študij na živalih in nerešenim varnostnim vprašanjem so jih očitno zavrnili. Raziskovalec naj ne bi v celoti priznal možnih posledic svojih dejanj.

Trenutno stanje na Kitajskem odraža nekatere od istih izzivov, vključno s hitrim tehnološkim napredkom in optimizmom glede novih medicinskih meja. Obstaja prevladujoče prepričanje, da napredek prihaja z inherentnimi tveganji, ki jih je mogoče sprejeti kot del stroškov inovacij. Strokovnjaki predlagajo, da je treba na tem področju previdno nadaljevati. Zdravljenje, ki je bilo uporabljeno za kitajsko dekle, je ciljalo tako na živčne celice po vsem telesu kot v možganih, kar je veliko bolj zapleten pristop kot terapije, ki ciljajo na lokalna vprašanja, kot je slepota, ki jo povzročajo mutacije v očesu.

Pot naprej zahteva obsežne raziskave, številne predhodne teste in strogo mednarodno sodelovanje pod jasnimi smernicami. Eksperimentalne genske terapije bi se morale sprva osredotočiti na bolnike z bolj resnimi in jasno opredeljenimi boleznimi, ne pa na tiste z blažjimi pogoji. Zadeva poudarja potrebo po strožjem nadzoru in večji preglednosti v eksperimentalni medicini. Medtem ko je obljuba genske terapije ogromna, mora biti njena uporaba vodena s strogimi znanstvenimi standardi in etičnimi premisleki. Ker se tehnologija še naprej razvija, morajo tudi okviri, zasnovani za zagotavljanje varnosti bolnikov in informiranega soglasja.

Smrt šestletne deklice je resen opomnik na to, kaj vse je v igri, če poskušamo premagati meje medicinske znanosti.