Oče dečka z ataxijo Friedricha je razočaran, ker HSE ne priporoča financiranja zdravil

Oče, čigar sin trpi za Friedreichovo ataksijo, je izrazil globoko razočaranje, potem ko je izvršni direktor zdravstvene službe (HSE) priporočil, da se ne financira novo odobrenega zdravljenja za redko genetsko motnjo. Priporočilo prihaja kljub temu, da je zdravilo odobreno v Združenih državah in Evropi v preteklem letu.

Priporočilo skupine za zdravila HSE bo zdaj pregledalo srečanje višjega vodstva, ki je predvideno za 25. avgust. Craig Coady, katerega mlajši sin Rory je umrl zaradi ataksije Friedreich v septembru lani, je delil svojo tesnobo nad odločitvijo. Njegov starejši sin Paudie, ki ima tudi to bolezen, je upal, da bo izkoristil zdravilo. Coady je opisal čustveni vpliv novice na sina in dejal, da je bil Paudiejev odziv uničujoč.

Michael Barry, klinični direktor Nacionalnega centra za farmacevtsko ekonomijo, je pojasnil, da je priporočilo skupine za zdravila HSE temeljilo na ekonomskih ocenah in vrednotenju učinkovitosti zdravila. Opozoril je, da je skupina upoštevala prispevke Odbora za pregled tehnologije redkih bolezni, ki je vključevala stališča bolnikov, predstavnikov bolnikov in kliničnih strokovnjakov.

Barry je poudaril zapletenost postopka odločanja in priznal izzive, s katerimi se sooča HSE pri dodeljevanju virov med različnimi zdravljenji. Spomnil je, da je HSE povrnil druga zdravila za redke bolezni, sedanja situacija pa vključuje uravnoteženje učinkovitosti Skyclarys z njenimi stroški. "Na HSE je veliko povpraševanja v zvezi z zdravljenjem raka in drugimi zdravili za redke bolezni", je dejal Barry. "Poglašal je, da odločitev ni temeljila le na ekonomskih razlogih, temveč tudi na učinkovitosti zdravila in pomanjkanju alternativnih zdravljenj. Vendar je Barry poudaril, da HSE ne določa cenovljenja zdravil.

Odgovornost je na proizvajalcu, Biogen, ki določi ceno in zagotovi potrebne dokaze za odobritev. Kljub priporočilu nekateri deležniki še vedno upajo, da se lahko situacija reši. Coady verjame, da je še vedno upanje in poziva politične voditelje, naj ukrepajo. Medtem pa je končna odločitev odvisna od višje vodstvene ekipe HSE, ki se bo sestala 25. avgusta, da pregleda priporočilo. Izid tega srečanja bi lahko znatno vplival na razpoložljivost Skyclarys za bolnike na Irskem, zlasti za tiste, kot je Paudie Coady, ki bodo imeli koristi od zdravljenja.

Odločitev HSE bo verjetno vplivala na prihodnje razprave o financiranju podobnih zdravljenj redkih bolezni.