Švicarski univerzitetski laboratorij uspješno je promijenio namjenu postojećih lijekova za liječenje rijetkog genetskog poremećaja koji pogađa oko 400 ljudi diljem svijeta. Otkriće su napravili prije pet godina istraživači pod vodstvom Vladimira Kataneva na Sveučilištu u Ženevi. Njegov tim je otkrio da bi široko dostupne soli cinka potencijalno mogle upravljati stanjem, koje je uzrokovano mutacijama u određenom genu i dovodi do teških napadaja, kašnjenja u razvoju i poremećaja kretanja.
Na primjer, lijekovi GLP-1 koji se koriste za liječenje gojaznosti i sildenafil, poznatiji kao Viagra, u početku su testirani za druga stanja. Sada ova strategija privlači sve veću pozornost u rješavanju rijetkih bolesti, gdje opcije liječenja ostaju oskudne. Od otprilike 7.000 identificiranih rijetkih bolesti, samo šest posto je odobreno liječenje. Ova je praznina potaknula istraživače da istraže alternativne metode, poput ponovnog korištenja lijekova, što može dovesti do terapije brže i s manjim ulaganjima u usporedbi s razvojem potpuno novih lijekova.
Prema izvještaju analitičke tvrtke Evaluate, procjenjuje se da će se udio kandidata za lijekove koji ciljaju rijetke bolesti smanjiti s 30 posto u 2027. na 22 posto u 2032. "Potrebni su nam drugi pristupi", naglasio je Katanev. "Napredak u genetici i umjetnoj inteligenciji omogućio je sveučilišnim laboratorijima poput Katanevsa da bolje razumiju mutacije odgovorne za ove bolesti.
Trenutno rade s postdoktorskim istraživačima u Ženevi na rješavanju šest različitih genetskih poremećaja. S obzirom na to da se zdravstveni sustavi suočavaju s rastućim pritiscima, inicijative i skupine pacijenata sve više zagovaraju korištenje već odobrenih tvari za nove medicinske indikacije. Stručnjaci procjenjuju da bi 75 posto posto postojećih lijekova moglo biti primjenjivo na druge bolesti. Međutim, izazovi i dalje postoje. Iako lijek možda već postoji, dobivanje odobrenja i naknade za njegovu novu uporabu daleko je od jednostavnog.
Akademskim laboratorijima često nedostaju resursi, regulatorna stručnost i iskustvo u kliničkom razvoju potrebni za kretanje dugim i složenim procesom koji je potreban za uvođenje lijekova s novom namjenom na tržište. Farmaceutske tvrtke obično izbjegavaju testiranje i marketing starijih lijekova zbog ograničenih financijskih poticaja. Bez uključivanja industrije, organizacije pacijenata često snose troškove tih napora. Ove skupine moraju donositi teške odluke o tome kako dodijeliti svoja vrlo ograničena sredstva. Unatoč tim preprekama, rad koji se obavlja na Sveučilištu u Ženevi predstavlja obećavajući korak naprijed u rješavanju hitne potrebe za liječenjem rijetkih bolesti.
Saradnja između Katanevova laboratorija i grupa za zagovaranje pacijenata, kao što je ASNSD, naglašava važnost partnerstva u unapređenju istraživanja rijetkih stanja.
1 izvještaja
SRF NewsDržavni / javniSredinaČinjenice 85Objektivnost 80jučerIstraživači na Sveučilištu u Ženevi, pod vodstvom Vladimira Kataneva, preusmjeravaju odobrene lijekove za liječenje rijetkih bolesti, uz uspjeh u rješavanju genetičkog poremećaja koji uzrokuje napadaje, kašnjenja u razvoju i poremećaje kretanja. Studija ističe rastuće zanimanje za 'prepozicioniranje lijekova' jer farmaceutske tvrtke smanjuju ulaganja u nove tretmane za rijetka stanja. S obzirom da samo šest posto rijetkih bolesti ima odobrene terapije, znanstvenici se okreću postojećim lijekovima koji se mogu testirati brže i ekonomičnije. Tim je koristio visoko prodajni skrining za analizu više od 3.000 lijekova odobrenih u SAD-u, identificirajući potencijalne kandidate za liječenje šest genetskih poremećaja. Napredak u genetici i umjetnoj inteligenciji omogućuje brže otkrivanje i testiranje mogućnosti preusmjeravanja lijekova.
Procjena pristranosti (Sredina): Članak predstavlja znanstveni razvoj bez otvorenih ideoloških okvira, raspravlja o medicinskim istraživanjima i farmaceutskim trendovima, fokusirajući se na tehničke i logističke aspekte, a ne na političke programe.
Zašto činjenice (85): The article reports on research conducted by Wladimir Katanaew at the University of Geneva regarding the repurposing of zinc salts for treating a rare genetic disorder. It references prior discoveries and contextualizes the approach within broader pharmaceutical trends. While no primary source is av
Zašto objektivnost (80): The article presents the research findings and expert statements neutrally, though it emphasizes the potential of 'Wirkstoff-Neupositionierung' as a solution. There is a slight promotional undertone in highlighting the success of the approach, but overall the tone remains informative and balanced.
★
Neka vijesti ostanu poštene.
ObjectiveNews financiraju čitatelji i bez oglasa je – pristranost vam pokazujemo, ne skrivamo. Podržite neovisno novinarstvo za 5 €/mjesec.
Postani podupiratelj
CH
