STAT+: AstraZeneca, Ionis izvještavaju o velikom neuspjehu u ispitivanju lijeka za srčane bolesti

U značajnom prekidu za napore AstraZenece u kardiovaskularnom području, farmaceutski gigant je objavio da njegov eksperimentalni lijek, Wainua, nije pokazao učinkovitost u ključnom kliničkom ispitivanju faze III. Lijek se razvija u partnerstvu s Ionis Pharmaceuticalsom za liječenje ATTR-CM, rijetkog, ali ozbiljnog oblika srčane bolesti uzrokovane nagomilanjem abnormalnih proteina u srčanom mišiću.

Wainua je osmišljen kako bi ciljao osnovni uzrok ATTR-CM-a smanjenjem proizvodnje transtiretina, proteina koji se nakuplja u srcima pogođenih pojedinaca. Ako bude uspješan, lijek bi predstavljao novi pristup liječenju za stanje kojem trenutno nedostaju učinkovite terapije izvan potporne njege. Međutim, rezultati ispitivanja pokazali su da Wainua nije značajno smanjio rizik od kardiovaskularne smrti ili drugih velikih kliničkih događaja u usporedbi s placebo grupom.

Ova je objava izazvala šok na financijskim tržištima, a cijena dionica AstraZenece naglo je pala prije trgovanja na američkom tržištu i gotovo 9% u Londonu. Ionis Pharmaceuticals također je doživio oštar pad, a njegove dionice pale su oko 12% prije otvaranja tržišta. Ovi padovi odražavaju zabrinutost investitora o budućim izgledima lijeka i potencijalnom utjecaju na portfelj AstraZenece, posebno s obzirom na rastuću konkurenciju u području kardiovaskularnih terapija.

Nekoliko drugih lijekova usmjerenih na slične mehanizme testirano je u posljednjih nekoliko godina, s različitim rezultatima. Neki su pokazali obećanje u ranijim ispitivanjima, ali su se borili da ispune krajnje točke u većim studijama. Neuspjeh Wainue naglašava poteškoće pri prevođenju obećavajućih prekliničkih nalaza u stvarne koristi za pacijente.

To uključuje ispitivanje demografije pacijenata, pridržavanje protokola liječenja i mjerenih specifičnih ishoda. Takva istraživanja su od ključne važnosti za utvrđivanje može li modifikacija lijeka ili dizajna ispitivanja dovesti do boljih rezultata u budućim studijama. Implikacije ovog neuspjeha ispitivanja protežu se izvan neposrednih financijskih posljedica. Za pacijente koji žive s ATTR-CM, nedostatak učinkovitih opcija liječenja i dalje je hitna briga. Dok se trenutne strategije upravljanja usredotočuju na ublažavanje simptoma i usporavanje progresije bolesti, postoji jasna potreba za terapijama koje se bave korijenom uzroka stanja.

Neuspjeh Wainue naglašava hitnu potražnju za nastavkom inovacija i ulaganja u ovo područje medicinskih istraživanja. AstraZeneca i Ionis vjerojatno će ponovno procijeniti svoje strateške prioritete u vezi s razvojem Wainue. To može uključivati istraživanje alternativnih formulacija lijeka, prilagođavanje režima doziranja ili identifikaciju novih populacija pacijenata gdje bi terapija mogla biti učinkovitija.

Rezultat ovih rasprava imat će važne posljedice za buduće smjerove istraživačkih inicijativa obje tvrtke u području kardiovaskularne medicine.