Otac dječaka s Friedreichovom ataksijom je devastiran jer HSE preporučuje da se ne finansira lijekovi

Otac čiji sin pati od Friedreichove ataksije izrazio je duboko razočaranje nakon što je izvršni direktor zdravstvene službe (HSE) preporučio da se ne financira novo odobreni tretman za rijetki genetski poremećaj. Preporuka dolazi unatoč odobrenju lijeka u Sjedinjenim Državama i Europi u protekloj godini.

Craig Coady, čiji je mlađi sin Rory umro od ataxije Friedreich-a prošlog rujna, podijelio je svoju tugu zbog odluke. Njegov stariji sin, Paudie, koji također ima stanje, nadao se da će imati koristi od lijeka. Coady je opisao emocionalni utjecaj vijesti na svog sina, rekavši da je Paudieova reakcija bila razorna.

Michael Barry, klinički direktor Nacionalnog centra za farmakogospodarstvo, objasnio je da se preporuka HSE Drugs Group temelji na ekonomskim procjenama i procjenama učinkovitosti lijeka.

Barry je istaknuo složenost procesa donošenja odluka, priznajući izazove s kojima se suočava HSE u raspodjeli resursa među različitim tretmanima. On je spomenuo da, iako je HSE nadoknadio druge lijekove za rijetke bolesti, trenutna situacija uključuje uravnoteženje učinkovitosti Skyclarys-a s njegovim troškovima. "Postoji ogromna potražnja za HSE-om u vezi s terapijama raka i drugim lijekovima za rijetke bolesti", rekao je Barry. "On je naglasio da odluka nije temeljila samo na ekonomskim razlozima, već i na učinkovitosti lijeka i nedostatku alternativnih tretmana. Međutim, Barry je istaknuo da HSE ne određuje cijenu lijekova.

Coady vjeruje da još uvijek postoji nada i poziva političke lidere da poduzmu mjere. U međuvremenu, konačna odluka prelazi na vrhovni rukovodstvo HSE-a, koje će se sastati 25. kolovoza kako bi razmotrilo preporuku. Rezultat ovog sastanka mogao bi značajno utjecati na dostupnost Skyclarys-a za pacijente u Irskoj, osobito one poput Paudie Coady, koji će imati koristi od liječenja.

Odluka HSE-a vjerojatno će utjecati na buduće rasprave o financiranju sličnih tretmana rijetkih bolesti.