Eine 800.000 Euro teure Gentherapie endete mit dem Tod eines kleinen Mädchens.

Ein chinesisches Mädchen starb, nachdem es eine experimentelle Gentherapie gegen eine seltene genetische Erkrankung erhalten hatte, was ernsthafte Bedenken hinsichtlich der Sicherheit und der Aufsicht über solche Behandlungen aufkommen ließ. Der Vorfall hat eine umfangreiche Untersuchung unter der Leitung der renommierten School of Medicine an der Shanghai Jiaotong University ausgelöst, die die fragliche klinische Studie überwacht.

Ihre Eltern hatten fast eine Million Dollar für die personalisierte Gentherapie bezahlt, wodurch sie möglicherweise die erste Person weltweit war, die eine Behandlung erhielt, die auf die Reparatur des Gehirns durch Genbearbeitung abzielte. Die speziell für diese seltene Krankheit entwickelte Behandlung wurde im Xinhua-Krankenhaus durchgeführt, das der Universität angeschlossen ist. Es wurde von einem renommierten Experten für Gentherapie geleitet. Kurz nach dem Eingriff verschlechterte sich der Zustand des Mädchens jedoch schnell. Sie entwickelte eine schwere entzündliche oder Immunantwort, was zu einem Multivorganversagen führte. Sieben Tage später starb sie.

Eine interne Überprüfung am Krankenhaus kam später zu dem Schluss, dass ihr Tod direkt mit der experimentellen Gentherapie verbunden war. Ihr Fall hat aufgrund seiner Seltenheit und der hohen Einsätze breite öffentliche Aufmerksamkeit auf sich gezogen. Laut Berichten aus dem Magazin Science sollte die Therapie die erste ihrer Art sein, die genetische Mutationen im Gehirn korrigieren soll. Vorklinische Studien an Mäusen und Primaten hatten vielversprechende Ergebnisse gezeigt, aber der Ethikkomitee des Krankenhauses genehmigte die Studie Anfang 2025, bevor die endgültigen Ergebnisse von Primatenstudien veröffentlicht wurden. Die Eltern behaupten, dass sie nicht ausreichend über alle potenziellen Risiken informiert waren, die mit der Behandlung verbunden sind.

Sie behaupten, sie seien nicht über die schwerwiegenden Nebenwirkungen informiert worden, die während der präklinischen Studien beobachtet wurden, einschließlich Leberschäden. Dieser Mangel an Transparenz hat die Universität veranlasst, eine zusätzliche Untersuchung der Durchführung der Forschung, des Prozesses der Einholung der elterlichen Zustimmung und der Einhaltung ethischer Richtlinien einzuleiten. Der Fall hat nationale Aufmerksamkeit erlangt, weil China als führend auf dem Gebiet der Entwicklung von Gentherapien gilt. Gleichzeitig steht das Land seit langem vor der Kontrolle in Bezug auf die Regulierung experimenteller medizinischer Verfahren. Dieser Vorfall unterstreicht die wachsenden Bedenken hinsichtlich des Gleichgewichts zwischen Innovation und Patientensicherheit.

Die laufende Untersuchung zielt darauf ab, sowohl die Verantwortung des medizinischen Teams als auch mögliche Mängel bei der Genehmigung und Durchführung der klinischen Studie zu klären. Während die Untersuchung weitergeht, werden die breiteren Auswirkungen des Falles noch diskutiert. Die Tragödie unterstreicht die Komplexität der Weiterentwicklung von Spitzentherapien bei gleichzeitiger Gewährleistung einer strengen Überwachung und klarer Kommunikation mit Patienten und ihren Familien. Das Ergebnis der Sonde könnte zukünftige Ansätze für die Gentherapieforschung und die regulatorischen Praktiken in China beeinflussen.